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拥有修长四肢的普通长颈鹿（a），以及两只四肢格外短的长颈鹿（b和c） | Michael Butler Brown and Emma Wells这两只长颈鹿个体都是雄性，其中一只是努比亚长颈鹿，另一只是安哥拉长颈鹿。它们的脖子并不算短，但腿则比同龄的同类短得多——确切地说，是桡骨和掌骨格外短。相对于躯干和头颈，“侏儒长颈鹿”的四肢明显不成比例，就像是把长颈鹿安到了马的腿上。
这是人们首次在野生长颈鹿中发现骨骼发育不良的现象。两只短腿长颈鹿至少都成功存活到了亚成年阶段，但腿短依然会给它们带来很多影响：它们应该会更难逃离捕食者，同时也很难与普通身高的雌性完成交配。
基因治疗
最近，早衰症的基因治疗在动物试验中获得了新进展：通过基因编辑治疗，患病小鼠的寿命得以显著增长——从7个月增加到了将近1.5年。
儿童早衰症（Hutchinson-Gilford progeria syndrome）是一种罕见的致命遗传病，患者常因心血管疾病死亡，预期寿命仅有约14年。这种疾病通常由LMNA基因发生单个碱基突变造成，突变会导致体内累积有害的异常蛋白质。



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在早衰症患者体内，异常蛋白质积累会损害细胞核的结构与功能（图为患者形态异常的细胞核） | Paola Scaffidi, NCI这一次，研究者们利用基于CRISPR的碱基编辑技术，在动物体内对突变进行了修正。治疗在携带突变基因的小鼠出生14天时通过静脉注射进行。结果显示，基因编辑成功减少了小鼠的血管病变，同时大幅增加了它们的寿命。
前不久，美国FDA批准了第一种早衰症药物，但药物的治疗效果依然有限。而碱基编辑技术或许能为这种罕见病带来更加根本的治疗方案。
参考文献
作者：麦麦，窗敲雨
编辑：窗敲雨
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